Modis公司被4亿美元收购 看看它的突破性疗法神奇在哪里?

文章来源:健康时报 2019-08-29 14:44

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今天不日,静心于罕见病翻新疗法的Zogenix公司宣布与Modis Therapeutics公司告竣和谈,将以4亿美元的价格收购Modis Therapeutics公司。Modis公司的主打在研打造品MT1621已经获得美国FDA付与的打破性疗法认定和欧盟EMA赋予的PRIME药品认定,是一款治疗遗传性线粒体DNA耗竭障碍的创新疗法。Modis公司在10个月前刚刚创设,况且获得3000万美元A轮融资。 
 
胸苷激酶2缺失症(TK2d)是一种希有的线粒体DNA(mtDNA)耗竭剖析征。线粒体是细胞中的能量工厂,它携带的线粒体DNA编码帮手孕育发生能量的蛋白。在TK2d患者中,因为胸苷激酶2的缺失,用于生成mtDNA的核苷酸库中的核苷酸品种泛起失衡,导致mtDNA没法正常复制。这会导致细胞无奈制造生充盈的能量,在能量必要高的细胞中(譬如肌肉细胞)招致细胞机能反常。TK2d患者会出现渐进性、老火肌有力,影响患者的流动、呼吸、饮食和另外畸形功能。当前不有医治这一疾病的获批疗法。 
MT1621是一款脱氧核苷组合疗法,它是由一致脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷组合疗法可以或许改善核苷酸品种的平衡,提高mtDNA的拷贝数量,改善细胞听从。日前,Modis公司完成为了MT1621的枢纽性2期回首性治疗钻研。共计38名TK2d患者蒙受了MT1621的治疗。与寰球性TK2d人造汗青数据库比照,遭受MT1621医治的患者群生存几率获得统计明显行进(p<0.004)。不只所有遭受MT1621医治的患者仍然在世,他们中有些患者的流动从命失掉明显改进,从头到达了曾经损失的运动威力里程碑。 
 
▲MT1621疗法浸染方法示打算(图片来历:Modis Therapeutics公司官网) 
遵照和谈,Zogenix将支付给Modis公司2.5亿美元后期付款,假如MT1621获得FDA或EMA许可,Modis公司将可划分获得1亿或5切切美元的里程碑付款。 
参考质料: 
[1] From $30M launch round to $400M buyout deal — with $250M upfront — in 10 short months. Retrieved August 26, 2019, from https://endpts.com/from-30m-launch-round-to-400m-buyout-deal-with-250m-upfront-in-10-short-months/ 
[2] Zogenix Announces Acquisition of Modis Therapeutics, Inc. Retrieved August 26, 2019, from https://www.modistx.com/file.cfm/19/docs/2019-08-26_ZGNX_Acquires_Modis_Pharma.pdf 
原问题:速递 | 建设才10个月就被4亿美元收买,这家公司的攻破性疗法神奇在何处? 
 
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